Il fatto che queste molecole di asRNA possano legarsi ad un messagero a loro complementare (cioè ad un mRNA) ben lascia immaginare la portata del potere di interferenza di queste molecole sulla trascrizione del gene. Non per nulla gli asRNA sono stati a lungo una promessa della terapia genica: l'idea era qualla di bloccare la produzione di proteina danneggiata tramite la somministrazione di asRNA di sintesi. Tuttavia, notevoli problemi nel garantire la stabilità biochimica e la corretta somministrazione degli asRNA ha portato al fallimento di quasi tutte le sperimentazioni. Attualmente l'unico farmaco che si basa sull'RNA interfence (RNAi) mediato da asRNA è il Fomivirsen (nome commerciale Vitravene), che è stato approvato dalla FDA nella terapia da retinite da citomegalovirus nei pazienti immunodepressi.
Oltre a TSIX, esistono diversi altri geni che codificano per RNA antisenso. Nella regione della sindrome di Prader-Willi sul cromosoma 15, ad esempio, non solo si trovano almeno due raggrupamenti di geni per snoRNA, ma anche un trascritto che fa da antisenso per il gene UBE3A.
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| Fig. 1: struttura del fomivirsen (fonte: Wikipedia) |
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